ฟื้นฟูการสื่อสารของเส้นประสาทและกล้ามเนื้อใน ALS

ผู้ป่วยโรคเส้นโลหิตตีบด้านข้างหรือที่เรียกว่าโรค Lou Gehrig สูญเสียการควบคุมกล้ามเนื้อเนื่องจากเซลล์ประสาทหรือเซลล์ประสาทในสมองและไขสันหลังเสื่อมและไม่สามารถส่งสัญญาณไปยังกล้ามเนื้อได้อีกต่อไปปัญหาที่ไซแนปส์ ซึ่งเป็นจุดที่สัญญาณกระโดดจากเซลล์ประสาทหนึ่งไปยังอีกเซลล์หนึ่งหรือไปยังกล้ามเนื้ออื่นอาจนำไปสู่การขาดการเชื่อมต่อนั้นได้

แต่ก็ไม่ชัดเจนว่าอะไรเป็นสาเหตุของปัญหาเหล่านี้ได้ระบุกลไกใหม่ที่การสะสมของโปรตีนที่เป็นพิษซึ่งเป็นจุดเด่นของ ALS จะขัดขวางการส่งสัญญาณของเซลล์ประสาท การค้นพบนี้เป็นพื้นฐานสำหรับการทำความเข้าใจวิธีการรักษาการเชื่อมต่อระหว่างเส้นประสาทและกล้ามเนื้อใน ALS และอาจนำไปสู่การค้นหาวิธีการรักษาแบบใหม่ ผู้กระทำผิดที่อยู่เบื้องหลังกรณีที่สืบทอดมาของ ALS มักเป็นข้อผิดพลาดในยีน C9orf72 ซึ่งสั่งเซลล์อย่างไม่ถูกต้องเพื่อสร้างลำดับซ้ำของโปรตีนที่เรียกว่าการทำซ้ำไดเปปไทด์ (DPRs) หนึ่งใน DPR ที่มีมากที่สุดคือโปรตีน GA ซึ่งก่อตัวเป็นมวลรวมและค่อยๆ ทำให้เกิดความเป็นพิษที่สามารถฆ่าเซลล์ประสาทได้